Gen tedavisi somatik hücrelerde ve eşey hücrelerinde rahatlıkla uygulanabilir. Bu tedavi klinik olarak ilk defa 1982 yılında denenmiştir. Bundan sonra hızla gelişmiş ve yaygınlaşmıştır. Bunun için gen tedavisi ilaçları geliştirilmiştir. Özellikle onaylanmış ve kullanılan lipoprotein lipaz eksikliği ve kanser tedavisinde kullanılan ilaçlar bulunmaktadır. Hala daha gen tedavisi için önemli ilaçlar üzerinde çalışılmaktadır.

Gen tedavisi uzun yıllardır üzerinde çalışılan ve genetik hastalıkların nükleotitler seviyesinde tedavisini yapar. Hatalı ya da eksik protein üretiminin sebebi olan, bozuk gen bulunan hücreye normal geni yerleştirme gen tedavisi sayesinde olur. Tedavinin an yaygın şekli, mutasyona uğrayan genin fonksiyonunu düzenlemek için, belirsiz bir genomik alana fonksiyonel genlerin vektör yardımıyla eklenmesiyle gerçekleşir. Özellikle musküler distrofi, kistik fibrızis, orak hücreli anemi gibi tek gen hastalıkları üzerine odaklanmış bir tedavidir. İnsanlarda gen tedavisi biyolojisi karmaşık bir yapıdır. Günümüzde bile hala anlaşılmış değildir. Bu tedavinin başarısı bioinformatik, genetik ve moleküler biyoloji tekniklerindeki gelişmelere paraleldir. Bu tedavinin kliniklerde yaygınlaşmasından evvel genetik hastalıkların mekanizması anlaşılmalı, değerlendirme ve inceleme yapılarak, güvenli gen aktarımı tekniklerinin geliştirilmesi gerekir.

İnsersiyon: Çoğunlukla viral vektörlerin kullanıldığı normal rastgele hücre genomuna eentegrasyon yapılmasıdır. Gen parçaları rastgele genoma girdiğinden DNA hasarı olabilir.

Gen cerrahisi (Yer değişimi): bu yöntem normal geni homolog rekombinasyonla istenilen belli bir lokusa yerleştirilmesini sağlar. Bunun gerçekleşme olasılığı oldukça azdır. Ancak gen parçasının spesifik bir yere yerleşmesi DNA hasarını azaltır.

Tamir: bu yöntem anormal geni ters mutasyonla tedavi eder. Çoğunlukla nokta mutasyonları sonucunda oluşan hastalıkların tedavisi için kullanılır. Mutasyona uğrayan genler nukleazlar yardımıyla hücrenin kendi tamir mekanizmaları tetiklenir ve ters mutasyonla düzeltilmeye çalışılır.

İntihar gen tedavisi (Gen eklemesi): Normalde hücrede olmayan, eksprese olmayan gen istenen zaman ve hücrede ifadesinin sağlanması için uygun olan hücreye transfer edilir. Gen tedavisi sırasında genellikle dışarıdan müdahaleyle verilen terapötik gende uzun süreli eksprese sağlamak için virüslerle DNA parçaları kromozom içine entegre olur. Bu yöntemde yani gen eklenirken genin geçici ekspresyonu genetik hastalığın tedavisine yeter. Bu tedavi yöntemi daha çok kanser tedavisi için kullanılır.

Eşey hücresi gen tedavisi: Hücre türüne bağlı olarak gen tedavisi uygulaması farklı olur. Eşey hücrelerde genetik modifikasyon insan zigotunda teorik olarak yapılabilir. Eşey hücre gen tedavisinde hedef tedavi edecek geni vücuda ve eşey hücrelere aktarmaktır. Bu kişideki hastalığı tedavi edeceği gibi, düzeltilen genotipe sahip olan gametler meydana geleceğinden sağlıklı nesiller oluşacaktır. Çünkü bu tedavi vücudun tüm hücrelerini oluşturabilecek erken dönem embriyoda, zigot ve gamette genetik değişiklikler yapar ve gelecek nesillere de bunlar aktarılabilir.

Somatik hücre gen tedavisi: bu tedavide tedavi edici gen somatik hücrelerin içine dahil edilir. Kişinin kemik iliği, deri ve kan hücrelerine yapılan gen transferi de vücut hücresi gen tedavisi içindedir. Genler düzeyindeki değişiklikler ile gen tedavisi etkileri sadece vücut hücrelerinde olur. Bu yüzden eşey hücrelerinde yapılan gen tedavisi gibi değişimler gelecek nesillere aktarılmaz.

1 Yorum Yapılmış "Gen Tedavisi"